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Terapia genica: Sistemi di somministrazione genica e trattamento delle malattie rare

Autor: Dileep Kuamr

Un prodotto medico di terapia genica è definito dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) come avente due caratteristiche: (a) comprende un principio attivo che contiene o consiste in un acido nucleico ricombinante utilizzato o fornito agli esseri umani... Viac o knihe

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Un prodotto medico di terapia genica è definito dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) come avente due caratteristiche: (a) comprende un principio attivo che contiene o consiste in un acido nucleico ricombinante utilizzato o fornito agli esseri umani allo scopo di regolare, correggere, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica; e (b) il suo impatto terapeutico, profilattico o diagnostico si riferisce direttamente all'acido nucleico ricombinante. I vaccini contro le malattie infettive non sono ammessi nella terapia genica, tuttavia i successi clinici ottenuti nel 2009-2011 hanno rafforzato l'ottimismo nei confronti della terapia genica. Tra questi, il successo del trattamento di pazienti affetti dalla malattia retinica Leber congenital amaurosis X-linked SCID, ADA-SCID, adrenoleucodistrofia e malattia di Parkinson.

  • Vydavateľstvo: Edizioni Sapienza
  • Rok vydania: 2022
  • Formát: Paperback
  • Rozmer: 220 x 150 mm
  • Jazyk: Taliansky jazyk
  • ISBN: 9786205159194

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